طرح أول علاج جيني لسرطان الدم في الولايات المتحدة الأميركية

وافقت الوكالة الفيدرالية الأميركية للغذاء والأدوية ( FDA ) على البدء في استعمال نوع جديد من العلاجات، الذي تم تطويره وصناعته من قبل شركة الأدوية العالمية (Novartis)، التي تعتمد على التعديل الجيني للخلايا المناعية للمريض. كما صرحت الوكالة أن هذه الإنجاز يعتبر حدثًا تاريخيًا لأنه أول طرق العلاج الجيني التي تمت الموافقه عليه في الولايات المتحدة.

كيف يتم العلاج؟

يتم العلاج عن طريق إزالة الخلايا المناعية (الخلايا من النوع T) من دم المريض وإضافة جين معين إلى بروتين يوجد على سطح الخلايا يسمى (مستقبلة المستضد الخيميري) حيث يقوم ببرمجة الخلايا T نحو الخلايا السرطانية والقضاء عليها ثم يتم إعادة الخلايا المعدلة مرة أخرى. بالرغم من إنه قد يسبب أعراضًا جانبية خطيرة، وقامت شركة الأدوية Novartis بتجربة الدواء على عدد من المرضى السريريين حيث جانت النتائج مذهلة بحق، قام الدواء بتقليص كمية نوع معين من سرطان الدم (سرطان الدم الليمفاوي الذي يصيب خلايا الدم من النوع B بنسبة 83% لدى 63 من المرضى الشباب.

اسم الدواء Kymriah، وصرحت الوكالة الفيدرالية الأمريكية للغذاء والأدوية بأن يتم علاج الاطفال والبالغين إلى عمر 25 سنة المصابين بسرطان الدم الليمفاوي (خلايا من النوع)بهذا الدواء، خصوصًا الذين لم يشفوا بواسطة العلاجات الأخرى العادية أو الذين يعانون من انتكاسه بسبب المرض. كل سنة في الولايات المتحدة تشخص 3100 حالة من المصابين بمرض سرطان الدم الذي يصيب الخلايا الليمفاوية “خلايا B” رغم أن غالبيتهم يستجيبون إلى العلاجات العادية.

قامت الوكالة الفيدرالية بعقد اجتماع مع وكالات ثانية لمناقشة مخاطر وأعراض هذه الدواء، البعض منهم تغلغلت في داخله بعض المخاوف من الدواء وآثاره الجانبية ولكنهم في النهاية وافقوا بالإجماع على البدء باستخدامه كعلاج حقيقي ومضمون.

سعر الدواء 475000$ وهو أقل من المتوقع.

ترجمة: علي محمد

تدقيق لغوي: مؤمن الوزان

تدقيق علمي: موسى جعفر

المصادر: 1